Teplizumab: il primo farmaco approvato in UE che ritarda il diabete di tipo 1

Un’approvazione storica per il diabete di tipo 1

La Commissione Europea ha appena concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di teplizumab, segnando un vero punto di svolta nella lotta contro il diabete di tipo 1 (DT1). Questo farmaco rappresenta il primo trattamento approvato in UE in grado di ritardare l’insorgenza dello stadio 3 del DT1 – la fase in cui compaiono i sintomi clinici con iperglicemia persistente – nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 8 anni che si trovano allo stadio 2, una condizione preclinica ad alto rischio. L’annuncio è arrivato il 12 gennaio 2026, dopo il parere positivo del Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

Per chi non conosce i dettagli, il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina. Lo stadio 1 è caratterizzato da autoanticorpi senza perdita di funzione beta; allo stadio 2 c’è ancora una produzione sufficiente di insulina (misurata dal C-peptide), ma il rischio di progressione è alto; allo stadio 3 inizia la dipendenza dall’insulina. Fino ad oggi, i trattamenti si limitavano alla gestione dei sintomi una volta manifesta la malattia. Teplizumab cambia paradigma, intervenendo prima della crisi.

Come funziona teplizumab e quali sono i risultati degli studi

Teplizumab è un anticorpo monoclonale umanoizzato diretto contro il CD3, una proteina presente sui linfociti T, le cellule immunitarie responsabile dell’attacco alle beta-cellule pancreatiche. Agisce come immunomodulatore: non cura il diabete, ma “frena” temporaneamente l’attacco autoimmune, preservando la funzione delle beta-cellule e ritardando l’esordio clinico.

L’approvazione si basa principalmente sullo studio registrativo di fase 2 TN-10 (NCT01030861), che ha coinvolto adulti e bambini da 8 anni in su con DT1 in stadio 2. I risultati? Un ritardo mediano di circa 2 anni nella progressione allo stadio 3 rispetto al placebo. Ad esempio, dopo una singola somministrazione, molti pazienti sono rimasti asintomatici più a lungo, mantenendo livelli di C-peptide stimolato più alti, un marker della funzione beta-cellulare residua. Analisi aggregate da 5 studi confermano che 1 o 2 cicli di trattamento migliorano significativamente questi livelli, con un aumento medio osservato in tutti i trial.

La somministrazione è semplice ma specifica: infusione endovenosa quotidiana per 14 giorni consecutivi. Questo protocollo riflette l’effetto immunomodulante nelle prime fasi della malattia, e non richiede manutenzione continua.

Profilo di sicurezza e effetti collaterali

Teplizumab ha un profilo di sicurezza coerente con studi precedenti. Gli eventi avversi più comuni includono:

• Linfopenia transitoria nel 75% dei pazienti (riduzione temporanea dei linfociti, che si risolve spontaneamente).

• Manifestazioni cutanee come rash nel 36% dei casi.

Altri effetti includono febbre, mal di testa o reazioni al sito di infusione, ma non emergono segnali di sicurezza gravi a lungo termine.

È importante monitorare i pazienti durante e dopo il trattamento, ma il beneficio nel ritardare il diabete – guadagnando anni di vita senza insulina – supera i rischi per chi è eleggibile.

Approvazioni globali e prossimi passi in Italia

Teplizumab non è una novità solo in Europa: è già autorizzato negli Stati Uniti, Regno Unito, Cina, Canada, Israele, Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti e Kuwait per la stessa indicazione. Negli USA, la FDA ha concesso la priority review per estendere l’uso a bambini sotto gli 8 anni, con decisione attesa entro il 29 aprile 2026.

In Italia e UE, dopo l’approvazione EMA, inizia la fase di valutazione prezzo-rimborso e accesso clinico da parte degli Stati membri. Questo significa che presto potrebbe essere disponibile nei centri specializzati, ma dipenderà da negoziazioni con il Servizio Sanitario Nazionale (SSN). La comunità diabetologica italiana, inclusa la Società Italiana di Diabetologia (SID), sta seguendo con grande interesse, vista l’impatto su screening e prevenzione.

Implicazioni per pazienti e famiglie

Per le famiglie con storia di DT1 o individui positivi agli autoanticorpi, teplizumab apre la porta a una prevenzione attiva. Immaginate: identificare lo stadio 2 tramite screening (dosaggio autoanticorpi e C-peptide), poi un ciclo di 14 giorni per guadagnare 2 anni o più senza sintomi. Questo non solo migliora la qualità della vita, ma permette di pianificare meglio, riducendo lo stress della diagnosi improvvisa.

In conclusione, teplizumab non è una cura, ma un cambiamento di paradigma: dal “gestire” al “ritardare”. Studi futuri esploreranno cicli multipli o combinazioni con altri immunomodulatori. Se hai anticorpi anti-isola o familiari con DT1, consulta un diabetologo per screening. L’era della prevenzione nel DT1 è iniziata.